看醫保談判邊看邊哭

小石頭到8個月大的時候,經常一坐就歪,兩條腿完全不能動,只有腳丫能輕微晃動。我帶著他做了很多檢查,2018年10月8日,剛滿9個月的石頭,被醫生告知很可能患有SMA。

剛開始做爸爸媽媽,孩子就生了這種病,我們難以接受。孩子從發病到確診,我有兩三個月的時間是完全崩潰和絕望的狀態。

當時沒有藥在國內上市,治療只能以康復訓練為主。正常孩子輕而易舉能完成的動作,石頭卻需要花費巨大的體力和精力。看著自己孩子痛,我卻一點辦法沒有。只有當了爹媽,才會理解那種絕望、無奈、痛苦……

后來,大家就在患者群里互相交流,互相鼓勵。我在群里獲取關于SMA的最新信息和康復訓練方法,也在其中看到很多正能量的患者和溫暖的故事。

2019年,諾西那生鈉注射液進入中國市場。但是每針價格接近70萬元,第一年需要打6針,往后每年打3針,絕大多數家庭打不起。

有藥買不起,比無藥可醫更加無奈。尤其2019年10月份全國陸續有患者開始打針,但是我們拿不出錢,我每天每時每刻都會有絕望和愧疚的感覺。

2021年1月,這個藥降價到55萬元一針,通過慈善援助的方式,第一年是買1針送5針,以后每年是買1針送2針。2021年3月,我們交錢打針,從那一刻開始,壓力就時刻籠罩著。每天一睜眼,我就想明天怎么辦,明年怎么辦,就是那種無以為繼的煎熬和焦慮。

2021年12月3日,看到醫保談判過程,我一邊看,一邊哭,很感動。我們群里患者家屬都很高興,高興地哭。這其中,有很多我們不知道的努力和工作。不光是醫生和患者,還有各個領域的專家在關注,國家也在積極推動。

2021年12月份,3歲的小石頭終于有了兩個進步。一個是四點支撐,他的頭可以抬起來20秒左右。再就是,他自己可以跪25秒左右。這兩個以“秒”為計量單位的進步,在小石頭評估量表上屬于里程碑式的進步。這是一個不斷給我們驚喜的過程,不知道哪一天他會更好。

讓SMA患者有個家

這是一個好長的故事,因為有太多年的積累。

美兒SMA關愛中心最初的發起人之一叫馬斌。4歲時,馬斌出現走路不穩的癥狀,但四處求醫,都無法確診。高一那年,他因為行走困難而退學。1993年,馬斌被診斷患有SMA。但診斷之后也就這樣了,因為當時SMA還處于一個無法治療的狀態。在這種情況下,國內治療罕見病的醫生也極為罕見,而醫生對于SMA的了解更是少之又少。

確診以后,馬斌想搞明白自己到底怎么了?SMA到底是什么病?馬斌自學英語和計算機,翻譯SMA相關資料。2002年,馬斌搭建起一個論壇,叫“SMA之家”。他慢慢發現有很多“同類”,并將自己翻譯的資料分享給大家。隨后,通過論壇、BBS、QQ群、微信群,SMA患者聚在一起抱團取暖。

我們另一個發起人名叫馮家妹,高二那年她參加過“超級女聲”并拿到成都賽區第四名。2012年,她的女兒“美兒”出生,9個月時被確診患有SMA。2013年,美兒因得不到治療而去世。馮家妹覺得沒有任何辦法去努力,孩子就離開了。于是,她想能不能為這個群體做一點事情。

那幾年,全國陸續出現很多在民政局注冊的罕見病專業組織機構。大家通過這些專業組織機構,知道一種罕見病應該怎么去預防,怎么去治療。但大眾對SMA的認知度相當低。

2015年,馮家妹通過馬斌得知,國外的SMA藥物研究一直在快速進展。多款藥物已經進入人體臨床試驗階段,其中就包括諾西那生鈉。2016年,馬斌與馮家妹便在北京市民政局正式注冊美兒脊髓性肌萎縮癥關愛中心。我也加入到了其中。

我們需要做的第一件事就是,不管有藥沒藥,把患者聚在一起,讓患者有一個家。讓大家有希望地面對眼前的困境,而不是像孤島一樣,自己一個人面對這些恐懼。所以,我們建了患者數據登記庫。

第二件事情,找醫生。我們邀請國內外醫生、專家,開了第一屆中國SMA大會。當時針對單病種的大會,是少有的。這次大會促進了醫生之間的交流,也促進了醫患之間的交流。

2016年圣誕節前夜,傳來好消息。由渤健公司研發的諾西那生鈉正式通過了FDA的上市批準,成為全世界第一個獲批治療SMA的藥物。

藥品進入中國不是一蹴而就的事情,所以2016年、2017年,這兩年對我們來說是最難的。在尚無藥可用的階段還能做什么呢?我們在倡導、鼓勵實施科學的患者日常管理上先行動起來,在營養、呼吸、骨骼等方面盡量提升患者的生活質量。

2018年5月,羅氏制藥全球多中心SMA藥物臨床試驗進入中國,落地北京大學第一醫院和上海復旦大學附屬兒科醫院,兩家研究中心的參與為這一試驗項目的成功貢獻了極為重要和寶貴的中國SMA患者數據。而試驗藥物正是于2021年在中國獲批上市的第二款SMA治療藥物利司撲蘭。

2019年及2020年,《脊髓性肌萎縮癥多學科管理專家共識》及《脊髓性肌萎縮癥遺傳學診斷專家共識》兩份SMA醫學領域的綱領性專家共識相繼發表,為國內SMA患者診療及多學科管理指明了方向。我能夠明顯地感受到,在各學科醫學專家團隊的不懈努力和積極參與下,SMA疾病所獲得的重視和患者所獲得的關心支持都在不斷提升。

2019年初,諾西那生鈉注射液在中國獲批上市。那幾天,患兒家長都很開心。但是,一針近70萬的價格,讓他們望而卻步,擺在他們面前的難題是“錢”。

2021年初,諾西那生鈉注射液降價,每針價格55萬元。在這樣的價格下,想要惠及到更多的患者,我們只能寄希望于藥物能夠被納入醫保。而國家醫保大環境改善,讓我們幸運地迎來一個好時機。

其實我們也關注到了,2017年開始的國家醫保談判,主要針對那些最新、臨床最需要或者價格偏貴的藥物。國家與藥企談判,讓它們以更合適的價格進入醫保支付序列。

2018年,國家醫療保障局每年一次動態調整醫保藥品目錄,罕見病用藥也在調入之列。從SMA被納入中國第一批罕見病目錄,再到諾西那生鈉作為臨床急需新藥,被納入優先審批程序;不到6個月,諾西那生鈉就走完了在國內的整個審批周期。可以對比的數據是,2018年,我國抗癌新藥的審批周期平均是1年,這還是執行新政之后,此前,則需要2年。可以說,諾西那生鈉這次的審批周期更快了。

2019年的國家醫保談判名單公布,其中有7個罕見病用藥、4個兒童用藥。所以,我們是看得到希望的。

2021年11月11日,諾西那生鈉注射液被“靈魂砍價”。2021年12月3日,國家醫保目錄調整結果官宣,該藥以3.3萬元每針的價格進入新版醫保藥品目錄。目前,罕見病藥物已有40余種被納入國家醫保藥品目錄,涉及25種疾病。醫保談判的時候,藥企第一輪報價是53680元每瓶。國家醫保局代表張勁妮回答道:“希望企業拿出更有誠意的報價,每一個小群體都不該被放棄。”48000元、45800元、42800元、37800元……一輪輪砍價,我們看到后真的很激動。

在數據庫中,我們第一年注冊患者300多人,如今接近2400人。患者的聲音是微弱的、嘈雜的,我們就是把患者最需要的告訴給各方,各方想要來了解患者的時候,能夠真正地了解到。這個問題是很大的,不能一步到位、一時解決,但我們不會因為沒有一步到位,就覺得我們是失敗的。在當時的環境下,我們努力了就好。我們一直就是這么走過來的,現在看到了好的結果,這也是患者、各個領域,還有國家共同努力得來的。

藥品進了醫保以后,我們還面臨著一些問題,比如孩子用藥以后的康復治療問題,孩子上學的問題,社會融入的問題,成年病友就業問題等等。我覺得,未來的路依然任重道遠。

講述人:馬恒祥

簡介:馬恒祥,SMA患者小石頭的爸爸。2018年,小石頭出生。2018年10月,小石頭被確診為SMA。隨后的幾年,馬恒祥用盡了一切能努力的方法去救孩子。

講述人:邢煥萍

簡介:邢煥萍,美兒脊髓性肌萎縮癥關愛中心執行主任。美兒SMA關愛中心,于2016年由患者家屬馮家妹和患者馬斌發起成立,是中國內地第一家民政注冊、專注于SMA領域的非營利性組織。邢煥萍于2016年參與其中的工作。(記者李靜 張琪)