基石藥業(yè)-B(02616)公布，CS5001的臨床試驗(yàn)申請已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局的試驗(yàn)可以進(jìn)行的通知信函。這是一款潛在全球同類最佳抗體偶聯(lián)藥物，靶向受體酪氨酸激酶樣孤兒受體1(receptor tyrosine kinase-like orphan receptor1)。CS5001將作為全球研發(fā)進(jìn)展最快的ROR1ADC之一進(jìn)入臨床，標(biāo)志著基石藥業(yè)管線2.0戰(zhàn)略實(shí)現(xiàn)又一重要里程碑。

ROR1是一種典型的腫瘤胚胎蛋白，在成體組織中低表達(dá)或者不表達(dá)，而在多種腫瘤中都有高表達(dá)，包括各類白血病、非霍奇金淋巴瘤、乳腺癌、肺癌及卵巢癌，因而是一種極具潛力的ADC靶點(diǎn)。CS5001是一種靶向ROR1的ADC，具有許多差異化特徵，包括專有的位元點(diǎn)特異性偶聯(lián)、腫瘤選擇性可切割連接子和前藥技術(shù)。臨床前研究數(shù)據(jù)表明：CS5001在多種表達(dá)ROR1腫瘤細(xì)胞系展現(xiàn)出了較強(qiáng)的選擇性細(xì)胞毒性，并在血液和實(shí)體腫瘤異種移植小鼠模型中均顯示出顯著的體內(nèi)抗腫瘤活性。